Първото дете в Холандия, лекувано с генна терапия от собствени стволови клетки

Изследователи от Медицински център на университета в Лайден са лекували успешно дете с тежко автоимунно заболяване SCID с генетично модифицирани стволови клетки. Те поправиха грешка в ДНК на неговите кръвни стволови клетки. Той е първото дете в света, лекувано с генна терапия, разработена в Холандия. Момчето вече е на тринадесет месеца и е добре.

„Това е крайъгълен камък“, казва педиатърът Арян Ланкастър, доктор по медицина, професор по педиатрия и трансплантация на стволови клетки. „Имунната му система реагира добре на всички детски ваксинации.“

Изследователят, който направи първите стъпки в изследването преди 17 години, беше в сълзи, когато кръвните изследвания два месеца по-късно показаха, че имунната система на детето е започнала да функционира. „Цял месец по-рано от очакваното“, казва Франк Стал, професор по биология на молекулярните стволови клетки. „Това работи по-добре, отколкото при експерименти с мишки.“

Защита срещу инфекции

Детето е родено с рядко генетично заболяване RAG1 SCID (тежък комбиниран имунодефицит† Децата с това заболяване нямат имунна система: поради грешка в гена RAG1, няма В клетки и Т клетки, които са бели кръвни клетки, необходими за защита срещу инфекция. Без лечение те често умират в рамките на една година – родителите на момчето са загубили дете със същото заболяване преди десет години.

Най-известният пациент с SCID е американецът Дейвид Ветър, по прякор „момче с балончета‘ Имам. Той живее в стерилна прозрачна палатка от раждането си през 1971 г. Умира през 1984 г. от инфекция след трансплантация на костен мозък.

Пациентите с SCID могат да бъдат лекувани чрез трансплантация на стволови клетки от костен мозък на здрави донори. „Но често е трудно да се намери подходящ донор и при 1 от 4 пациенти има реакция на отхвърляне“, казва Ланкастър. „Като поправите стволовите клетки на детето, можете да заобиколите тези проблеми и има много по-голям шанс за възстановяване.“

READ  Някои хора все още са в домашна изолация от страх от корона | точно сега

Три месеца след раждането на бебето изследователите събрали стволови клетки – все още неспециализираните клетки, от които впоследствие се развиват всички кръвни клетки. Те изградиха подобрена версия на счупения ген RAG1 в ДНК на тези стволови клетки. Това е възможно със специален неотвратителен вирус. Ремонтираните клетки бяха върнати на бебето чрез IV. Сега те правят добре функционираща имунна система от костния му мозък. „Един педиатър, който не знае нищо за своята история, няма да види разлика с имунната система на здраво дете“, казва Ланкастър.

Съществува малък риск от неправилно приземяване на подобрителния ген и включване на раковия ген. „Но този шанс е много малък“, казва Стал.

Педиатър, който не знае нищо за своята история, няма да види разлика с имунната система на здраво дете

Срещу две други форми на SCID, други изследователски групи са разработили генна терапия със стволови клетки. Миналата година британски и американски изследователи публикуваха резултатите от подобно лечение на петдесет деца с ADA-SCID. „Страхотни резултати“, казва Ланкастър. „Но компанията реши да спре, защото не беше достатъчно печеливша.“ SCID е рядко заболяване: всяка година в Холандия се раждат три деца с SCID, най-много едно от тях с RAG1 SCID.

Прочетете също: Имунните клетки на пациента се превръщат в лекарство срещу рак

Staal и Lankester работят заедно с други европейски болници, за да могат да лекуват повече пациенти за своите изследвания.

Сега се предлагат редица видове генна терапия, често на прекомерни цени, понякога достигащи до 2 милиона долара. Staal и Lankester търсят начини да направят лечението достъпно на достъпна цена. „Не искате да прекарвате 20 години, работейки върху лечение, което в крайна сметка е много скъпо.

Вашият коментар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван.