Тестът започна със специални стволови клетки

Важна стъпка в изследването на лечението на мускулни заболявания: специалисти от консорциум, ръководен от университета в Маастрихт, започнаха опит за лечение на пациенти със собствени здрави стволови клетки. Тези преживявания със собствени стволови клетки са уникални в света.

Този метод предлага надежда на безброй хора, които страдат от загуба на мускулна маса, например поради рак или стареене, но не всички мускулни заболявания са лечими. Тъй като би трябвало да е възможно да се намерят здрави или поправими стволови клетки, обяснява професорът по геномен анализ Берт Смитс в Радио NOS 1 Новини†

Вчера първите двама пациенти с генетично мускулно заболяване получиха здрави мускулни стволови клетки. Милиони стволови клетки са отгледани извън тялото и пуснати в кръвния поток по време на клинични изпитвания за стимулиране на мускулното производство. „Подсилване със здрави стволови клетки, които правят здрава мускулна тъкан“, обяснява Смитс. „Но стволовите клетки също се сливат със съществуващите мускулни влакна. Така че можем също така да поправим съществуващия мускул.“

В това видео изследователите обясняват как искат да помогнат на пациентите с новото лечение:

Професорът подчертава, че огромното предимство на използването на собствени стволови клетки е, че те не се отхвърлят от организма. Това се случва с донорски клетки от други хора. „Ако искате да потиснете отхвърлянето на донорни клетки, трябва да използвате супресанти. Тези вещества също така предотвратяват трансплантацията на стволови клетки в мускула. ​​Така че те също имат отрицателен ефект върху самото лечение.“

Тестът започна вчера с долната част на болен крак. „Сравняваме го с другия крак, за да видим дали има ефект.“

За да можете да разберете дали вмъкнатите стволови клетки наистина правят това, което трябва да правят, те трябва да бъдат видими в мускулна биопсия, която представлява част от мускулна тъкан, взета от мускул за изследване. „Тъй като те са собствените клетки на тялото, те са напълно неразличими от клетките, които вече имат, така че ние им даваме цвят.“ Например под микроскоп се вижда колко нови стволови клетки са достигнали мускула.

Фондация Сара е един от съфинансьорите на изследването. Основана е през 2016 г. от родителите на 7-годишната Сара, за да събере средства за изследване на мускулното заболяване на дъщеря им, която страда от рядкото мускулно заболяване MDC1A.

Самата Сара обаче все още не може да бъде излекувана с новите стволови клетки. Тя има генетичен дефект в стволовите си клетки, „което означава, че не можем да го направим по начина, по който го правим сега“.

Първо трябва да се коригира дефектът. „Ние също работим върху това. Напредваме, но все още не сме на етапа, в който можем да го направим.“

За някои други мускулни заболявания, като ALS, е по-сложно. Тъй като не винаги е ясно къде и как възниква генетичният дефект. Смийтс: „При заболявания, при които е малко неясно откъде идва ефектът и как да го поправим, става малко по-трудно, защото трябва да знаете, че клетките, които връщате, са здрави. Така че с ALS става да е малко по-трудно. Защото тогава не знаеш точно. Как го правиш здрав?

Междувременно изследователите се надяват, че настоящото проучване ще предостави важна информация за ефекта от лечението. „Дозите, колко клетки отиват в мускула, как можете да отглеждате клетките по безопасен начин, всичко това е наистина печелившо.“