LUMC: Първият пациент, успешно лекуван с генна терапия със стволови клетки | Интериорът

Това е така наречената тежка комбинирана имунодефицитна болест (SCID). Поради грешка в ДНК в кръвните стволови клетки, тези пациенти не създават имунни клетки и тялото не може да се защити от инфекция. Генната терапия със стволови клетки може да коригира тази грешка в ДНК. „Ремонтираните стволови клетки по-късно прераснаха в добре функционираща имунна система в тялото на пациента“, казва Арян Ланкастър, доктор по медицина, професор по педиатрия и трансплантация на стволови клетки.

От детето бяха събрани стволови клетки за лечение. Тогава добро копие на счупения ген беше вградено в ДНК на тези клетки. За това е използван т. нар. куц вирус. Този вирус беше използван като количка, която поставя гена на правилното място. След това ремонтираните клетки бяха върнати на пациента, който беше разрешен да напусне болницата в рамките на един месец.

Изследователите от Лайден очакват пациентът да бъде лекуван за цял живот с това еднократно лечение. Без лечение децата с SCID често умират преди първата си година от живота. Но сегашното лечение, трансплантацията на стволови клетки, има редица недостатъци. Например, добър донор не винаги е наличен, а трансплантация с клетки от друг човек също носи необходимите рискове”, казва професор Ланкастър.

Необходими са повече изследвания, за да се определи дали това лечение ще стане новият стандарт за SCID в бъдеще.

READ  Тези, които следват средиземноморската диета, имат по-малък риск от развитие на деменция

Вашият коментар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван. Задължителните полета са отбелязани с *