Пациентите, страдащи от наследствено заболяване, се освобождават от отоци благодарение на генната терапия

Десет пациенти, страдащи от глиоми, почти напълно са разрешили оплакванията си чрез генна терапия в UMC в Амстердам, наред с други. Те имаха ангиоедем, при който подуване може да се появи в неочаквани моменти поради грешка в ДНК. Те могат да се появят по цялото тяло.

Например, съществува риск от подуване на гърлото, което може да доведе до задушаване на пациентите. Затова хората живеят в страх, че следващата атака ще бъде фатална.

Пациентите участваха в пилотно изпитване на генна терапия CRISPR-Cas в болницата UMC в Амстердам, университетските болници в Окланд и Кеймбридж. Те бяха поставени на IV за няколко часа за един път.

„Това е абсолютно поразително“, казва Дани Кон, интернист и изследовател в Медицинския университет в Амстердам. Радио NOS 1 Новини. Говорете за пробив. Коен лекува пациенти с ангиоедем от около седем години. „Допреди няколко години не можехме да си представим, че можем да лекуваме тези пациенти с терапията.“

Генната терапия CRISPR-Cas е техника за модифициране на ДНК. „CRISPR-Cas се нарича още „генетични ножици“, казва Коен. Това е метод за прецизно изрязване и поставяне на ДНК.

При пациенти с ангиоедем в черния дроб се произвежда определен протеин, който причинява подуване на тялото. При генната терапия ген се инжектира чрез инфузия, създавайки ген Протеинът се произвежда и „разцепва“ в чернодробната клетка.

Лечението намалява концентрацията на протеин с 95 процента. Пациентите също са имали 95 процента по-малко подуване. Всички пациенти не са получавали гърчове след лечението.

Коен казва, че изследователите имат доказателства, че пациентите са се освободили от болестта завинаги. „Дори ако се създадат нови чернодробни клетки, протеинът не се връща.“ Хората все още могат да предадат наследственото заболяване на потомството си. Изчислено е, че един на всеки 50 000 души по света страда от ангиоедем.

От 10-те пациенти, включени в проучването, двама са били лекувани в UMC Hospital Amsterdam. Останалите са получили генна терапия в университетските болници в Оукланд и университета в Кеймбридж. Вече повече пациенти са лекувани с технологията CRISPR-Cas в UMC Amsterdam.